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Sorafenib per i tumori desmoidi avanzati e refrattari

I tumori desmoidi ( noti anche come fibromatosi aggressiva ) sono neoplasie del tessuto connettivo che possono insorgere in qualsiasi posizione anatomica e infiltrarsi nel mesentere, nelle strutture neurovascolari e negli organi viscerali.
Non esiste uno standard di cura.

In uno studio in doppio cieco di fase 3, sono stati assegnati casualmente 87 pazienti con tumori desmoidi progressivi, sintomatici o recidivanti a ricevere Sorafenib ( Nexavar ) ( compressa da 400 mg una volta al giorno ) oppure a un placebo corrispondente.
Il passaggio al gruppo Sorafenib è stato autorizzato per i pazienti del gruppo placebo con progressione della malattia.

L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da progressione; sono stati anche valutati i tassi di risposta obiettiva e gli eventi avversi.

Con un follow-up mediano di 27.2 mesi, il tasso di sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) a 2 anni è stato dell'81% nel gruppo Sorafenib e del 36% nel gruppo placebo ( hazard ratio per progressione o morte, HR=0.13, P minore di 0.001 ).

Prima del crossover, il tasso di risposta obiettivo ( ORR ) è stato del 33% nel gruppo Sorafenib e del 20% nel gruppo placebo.

Il tempo mediano per una risposta obiettiva tra i pazienti che hanno avuto una risposta è stato di 9.6 mesi nel gruppo Sorafenib e 13.3 mesi nel gruppo placebo.
Le risposte obiettive sono in corso.

Tra i pazienti che hanno ricevuto Sorafenib, gli eventi avversi riportati più frequentemente sono stati eventi di grado 1 o 2 di rash ( 73% ), affaticamento ( 67% ), ipertensione ( 55% ), e diarrea ( 51% ).

In conclusione, tra i pazienti con tumori desmoidi progressivi, refrattari o sintomatici, Sorafenib ha prolungato significativamente la sopravvivenza libera da progressione e ha indotto risposte durature. ( Xagena2018 )

Gounder MM et al, N Engl J Med 2018; 379: 2417-2428

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